Terapias genéticas de Taysha esperan 150 millones de dólares del financiamiento PIPE; Proporciona actualizaciones de canalización

Jul 31, 2023

NUEVA YORK – Taysha Gene Therapies dijo el lunes que celebró un acuerdo de compra de valores para una financiación de colocación privada (PIPE), que espera generar ingresos brutos de aproximadamente 150 millones de dólares.

En el PIPE, Taysha está vendiendo 122.412.376 acciones ordinarias a 0,90 dólares por acción y, en lugar de ofrecer acciones ordinarias a ciertos inversores, ofrece warrants prefinanciados para comprar hasta 44.250.978 acciones ordinarias a 0,899 dólares. por orden prefinanciada.

El PIPE fue dirigido por el nuevo inversor RA Capital Management e incluyó la participación de un gran inversor institucional anónimo, así como de PBM Capital, RTW Investments, Venrock Healthcare Capital Partners, TCGX, Acuta Capital Partners, Kynam Capital Management, Octagon Capital, Invus, GordonMD. Inversiones Globales y B Group Capital.

Taysha, con sede en Dallas, dijo que los $150 millones esperados de este financiamiento PIPE más los $45,1 millones que tiene en efectivo y equivalentes de efectivo al 30 de junio de 2023, extenderán su pista de efectivo hasta el tercer trimestre de 2025. La compañía utilizará los ingresos para avanzar en su terapia génica en investigación TSHA-102 en el síndrome de Rett y TSHA-120 en la neuropatía axonal gigante, así como para capital de trabajo y gastos corporativos generales.

Paralelamente al anuncio de la financiación PIPE, Taysha informó su desempeño financiero en el segundo trimestre de 2023 y proporcionó actualizaciones sobre TSHA-102 y TSHA-120.

La compañía dijo que recibió el visto bueno de un comité de monitoreo de datos independiente para continuar administrando dosis a pacientes adultos con síndrome de Rett en el estudio REVEAL de Fase I/II de TSHA-102, después de que el primer paciente al que se le administró la dosis en el estudio pareció tolerar el tratamiento y experimentar mejoras en los síntomas. La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. también autorizó la solicitud de nuevo medicamento en investigación de Taysha para TSHA-102, lo que le permitirá probar la terapia génica en pacientes pediátricos con síndrome de Rett. La empresa también presentó una solicitud de ensayo clínico a la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios, solicitando permiso para iniciar un estudio pediátrico para TSHA-102 en el Reino Unido.

TSHA-102, que se administra en el líquido del canal espinal, utiliza el virus adenoasociado 9 para administrar una versión más corta pero funcional del gen MECP2, cuyas mutaciones causan este raro trastorno del desarrollo neurológico. La terapia génica está diseñada para utilizar la plataforma miRARE de Taysha para ajustar los niveles de la proteína MECP2 y evitar efectos secundarios adversos.

El primer paciente adulto que recibió TSHA-102 en el estudio REVEAL no experimentó eventos adversos graves derivados del tratamiento seis semanas después de la dosificación. En una escala de siete puntos que evaluaba las mejoras en los resultados clínicos, este paciente obtuvo una puntuación de 2, o "mucho mejor". En una escala de siete puntos que mide la gravedad de la enfermedad, este paciente tuvo una mejora de un punto cuatro semanas después de recibir la terapia génica. El paciente no informó ningún "evento convulsivo cuantificable" durante la quinta semana después del tratamiento, y después de seis semanas, los investigadores notaron mejoras en los patrones de respiración, la calidad del sueño y la capacidad para sentarse y sostener objetos.

"La paciente pudo sentarse sin ayuda por primera vez en más de una década, y demostró la capacidad de soltar las manos y sostener un objeto de manera constante por primera vez desde la infancia", dijo Elsa Rossignol, investigadora principal de REVEAL y asociada. dijo en un comunicado profesor de neurociencia y pediatría en el Centro Hospitalario Universitario Sainte-Justine de Montreal. "Creo que el hecho de que el paciente alcance estos hitos tan temprano en el tratamiento, junto con las mejoras en los patrones de respiración y la calidad del sueño que hemos observado, son muy alentadores y respaldan el potencial de TSHA-102".

Taysha dijo que administrará TSHA-102 al segundo paciente en el ensayo REVEAL en el tercer trimestre y tratará a pacientes adicionales con la terapia génica en la segunda mitad del año.

TSHA-120, la terapia genética de Taysha para la neuropatía axonal gigante, un trastorno neurodegenerativo genético extremadamente raro, tuvo un problema a principios de este año, cuando la FDA dijo que la empresa necesitaba abordar la heterogeneidad de los pacientes en la progresión de la enfermedad. La agencia también expresó su preocupación por el uso por parte de la empresa de la escala de medición de la función motora 32 como criterio de valoración. Sin embargo, Taysha desarrolló un modelo de progresión de la enfermedad utilizando criterios de valoración funcionales, electrofisiológicos y biológicos y lo utilizó para realizar un nuevo análisis dentro de un estudio de fase I del fármaco.

Taysha presentó estos datos como parte de una solicitud de reunión con la FDA y dijo que espera comentarios sobre el camino regulatorio a seguir para TSHA-120 en el tercer trimestre de 2023.

Taysha actualmente no tiene productos terapéuticos comercializados. En el segundo trimestre de 2023, la empresa informó 2,4 millones de dólares en ingresos por servicios; no tuvo ingresos en el trimestre comparable de 2022. Taysha registró una pérdida neta de 24,6 millones de dólares, o 0,38 dólares por acción, en comparación con una pérdida neta de 34,1 millones de dólares, o 0,85 dólares por acción, en el segundo trimestre de 2022.